Los ensayos clínicos se consideran la columna vertebral de la medicina y en la actualidad hay más de 200.000 estudios en curso a nivel mundial con el objetivo de llevar medicamentos a los pacientes lo más rápido posible. En este contexto, un nuevo documento de la consultora IQVIA recoge que los master protocols adaptativos se están consolidando como una herramienta clave para acelerar el desarrollo de medicamentos e incluso de diagnósticos.
Estos ensayos aprovechan los avances en medicina de precisión, tecnología y análisis de datos, ofreciendo flexibilidad, rapidez y economías de escala que los ensayos tradicionales no logran. Además, resultan especialmente relevantes en áreas con altas necesidades médicas no cubiertas, como la inmunooncología o la inmunoterapia, que han impulsado su adopción.
Sin embargo, no son sencillos ya que requieren experiencia en diseño estadístico y en la ejecución operativa; y no todos los casos se adaptan a este tipo de protocolos. Para decidir si un master protocol es adecuado, es clave comprender la enfermedad, la molécula que se estudia y la población de pacientes. En este sentido, dos preguntas guían esta decisión: ¿la complejidad del protocolo permite entregar terapias efectivas más rápido? y ¿la organización cuenta con la infraestructura operativa necesaria para implementarlo?
Según la FDA, un master protocol incluye múltiples subestudios, cada uno con objetivos distintos, para evaluar uno o varios agentes en diferentes enfermedades dentro de la misma estructura. Su éxito depende de tres pilares: decisiones estratégicas, compromiso temprano y excelencia operativa. “Aunque coordinar varios subestudios aumenta la complejidad, también permite acelerar el desarrollo clínico y mejorar la calidad de los datos”, recoge el documnto.
Entre los factores que determinan el éxito se encuentran el liderazgo visionario, la colaboración entre los participantes, la eficiencia en la toma de decisiones, la adaptabilidad, la innovación y un enfoque centrado en el paciente. “Contar con infraestructura compartida y gobernanza centralizada también facilita la consistencia entre subestudios y la escalabilidad del ensayo”, subraya el documento.
La flexibilidad para adaptarse a cambios en información clínica, regulatoria o del paciente es esencial. Además, involucrar desde el inicio a pacientes y grupos de defensa puede mejorar la experiencia de los participantes y aumentar la participación en los estudios.
Por último, la colaboración con organizaciones especializadas en gestión de ensayos clínicos es crucial para garantizar eficiencia y capacidad de adaptación a entornos regulatorios y científicos complejos. Los master protocols permiten comenzar con un número limitado de brazos y expandirse según las necesidades científicas y médicas, maximizando la utilidad de los resultados para pacientes y comunidad científica.
Un largo proceso
El proceso de creación de un nuevo medicamento es largo, complejo y costoso. Según datos aportados por Farmaindustria, desde su descubrimiento en el laboratorio hasta su disponibilidad en el mercado pueden transcurrir entre 10 y 13 años, con una inversión media de aproximadamente 2.500 millones de euros por fármaco.
El proceso de creación de un medicamentos, según la patronal, comienza con la identificación de una diana terapéutica, seguida de la fase preclínica, donde se realizan estudios en organismos vivos para evaluar la seguridad y eficacia del compuesto. Si los resultados son favorables, se inicia la fase clínica, que consta de cuatro etapas:
- Fase I: Evalúa la seguridad del medicamento en un pequeño grupo de voluntarios.
- Fase II: Determina la eficacia y los efectos secundarios en un grupo más amplio de pacientes.
- Fase III: Confirma la eficacia y monitorea los efectos secundarios en una población más extensa.
- Fase IV: Supervisa la seguridad y eficacia del medicamento una vez comercializado.
Sin embargo, la patronal subraya que a pesar de los avances que se han producido en los últimos años, solo una pequeña fracción de los compuestos investigados llega al mercado. Además, menciona que el procedimiento administrativo para la aprobación de una nueva terapia también debe tenerse en cuenta al medir el tiempo que tarda un medicamento en estar disponible para los pacientes. “De media, a los cinco años que puede durar la fase clínica habría que sumarle entre 12 y 18 meses para que las autoridades regulatorias aprueben su puesta en el mercado”, argumenta.
