Descubren un fármaco experimental que puede frenar el desarrollo temprano de la enfermedad de Alzheimer
Un equipo de científicos de la Universidad Northwestern (EE.UU.) ha logrado frenar el desarrollo temprano de la enfermedad de Alzheimer en un modelo animal utilizando un fármaco experimental llamado NU-9. El tratamiento actuó antes de que aparecieran los síntomas, lo que abre la puerta a una nueva estrategia de prevención temprana contra esta enfermedad neurodegenerativa.
El estudio identificó un subtipo tóxico de oligómeros de beta-amiloide
El estudio, que se publicará el 18 de diciembre en la revista «Alzheimer’s & Dementia», identificó un subtipo hasta ahora desconocido y altamente tóxico de oligómeros de beta-amiloide, pequeñas agrupaciones de proteínas que parecen desencadenar algunos de los primeros cambios cerebrales del alzhéimer. Estos cambios incluyen disfunción neuronal, inflamación y activación anormal de células inmunitarias del cerebro.
NU-9 reduce el daño cerebral y disminuye la inflamación
Los investigadores demostraron que NU-9 reduce de forma significativa este subtipo tóxico y el daño que provoca en ratones, disminuyendo la inflamación cerebral temprana y otros marcadores clave de la enfermedad. En particular, el fármaco redujo la activación anormal de los astrocitos, células que normalmente protegen a las neuronas, pero que pueden volverse dañinas en el alzhéimer, y disminuyó una forma alterada de la proteína TDP-43, asociada al deterioro cognitivo.
El alzhéimer comienza décadas antes de que aparezcan los síntomas
«El alzhéimer comienza décadas antes de que aparezcan los síntomas», explica Daniel Kranz, primer autor del estudio. «Cuando se diagnostica, el daño cerebral ya está muy avanzado. Por eso muchos ensayos clínicos han fracasado: empiezan demasiado tarde».
NU-9 podría actuar como un tratamiento preventivo
El hallazgo más relevante del nuevo estudio es la identificación de un subtipo específico de beta-amiloide, denominado ACU193+, que aparece muy temprano dentro de las neuronas y luego se acumula en los astrocitos cercanos, desencadenando una respuesta inflamatoria que podría propagarse por todo el cerebro. Al reducir de forma drástica este subtipo, NU-9 podría actuar como una especie de tratamiento preventivo, similar a los fármacos que se usan para bajar el colesterol y evitar problemas cardíacos antes de que ocurran.
Investigaciones continuas para evaluar la efectividad del tratamiento
Los investigadores continúan probando NU-9 en otros modelos de alzhéimer y planean estudios a largo plazo para evaluar si el tratamiento temprano puede preservar la memoria y la salud neuronal con el paso del tiempo. El fármaco ya ha mostrado eficacia en modelos animales de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y ha recibido autorización para iniciar ensayos clínicos en humanos para esa enfermedad.
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