La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha publicado un total de 63 nuevos Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT) hasta agosto de 2025. De estos, oncología ha liderado con 32 informes, destacando su relevancia en el desarrollo de tratamientos innovadores. Otras áreas destacadas han sido hematología, nefrología, hepatología, reumatología y neurología y enfermedades neurodegenerativas. A continuación, se detallan todos los IPT elaborados:
Oncología
–Tecartus (brexucabtagén autoleucel, Kite Pharma (Gilead)), en el tratamiento de pacientes adultos de 26 años de edad y mayores con leucemia linfoblástica aguda (LLA) de precursores de células B refractaria o en recaída.
–Darzalex (daratumumab, AstraZeneca), ha sido objeto de dos IPT en combinación con bortezomib, lenalidomida y dexametasona en pacientes adultos con mieloma múltiple de nuevo diagnóstico.
–Enrylaze (crisantaspasa, Jazz Pharmaceuticals) como parte de un régimen quimioterápico multiagente para el tratamiento de la LLA y el linfoma linfoblástico (LLB) en pacientes adultos y pediátricos (a partir de 1 mes) que han desarrollado hipersensibilidad o inactivación silenciosa a la asparaginasa derivada de E. coli.
–Xtandi (enzalutamida, Astellas), en monoterapia o en combinación con la terapia de deprivación de andrógenos para el tratamiento de hombres adultos con cáncer de próstata hormonosensible no metastásico (CPHSnm) con recurrencia bioquímica (RBQ) de alto riesgo que no son candidatos a radioterapia de rescate.
–Rybrevant (amivantamab, Johnson & Johnson), en combinación con carboplatino y pemetrexed para el tratamiento en primera línea de pacientes adultos con cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) avanzado con mutaciones activadoras de inserción en el exón 20 del EGFR. También se elaboró otro IPT para este medicamento en combinación con carboplatino y pemetrexed para el tratamiento de pacientes adultos con CPNM avanzado con deleciones del exón 19 o mutaciones de sustitución L858R en el exón 21 del EGFR tras el fracaso de un tratamiento previo que incluyera un inhibidor de la tirosina cinasa (TKI) del EGFR.
–Keytruda (pembrolizumab, MSD), en combinación con quimioterapia basada en platino, como tratamiento neoadyuvante y luego continuado en monoterapia como tratamiento adyuvante para el CPNM resecable con alto riesgo de recidiva. Este fármaco ha sido objeto de otros cuatro IPT: el primero de ellos, en combinación con quimiorradioterapia (radioterapia de haz externo seguida de braquiterapia) en el tratamiento del cáncer de cuello uterino localmente avanzado en estadio III-IVA según la estadificación FIGO 2014, en mujeres adultas que no han recibido tratamiento definitivo previo; el segundo en combinación con carboplatino y paclitaxel, para el tratamiento de primera línea del cáncer de endometrio primario avanzado o recurrente en mujeres adultas que son candidatas a tratamiento sistémico; el tercero en combinación con Padcev (enfortumab vedotina), para el tratamiento de primera línea de pacientes adultos con carcinoma urotelial irresecable o metastásico que son candidatos para quimioterapia basada en platino; y, finalmente, en combinación con pemetrexed y quimioterapia basada en platino, para el tratamiento de primera línea de adultos con mesotelioma pleural maligno no epitelioide irresecable.
–Braftovi (encorafenib, Pierre Fabre), en combinación con Mektovi (binimetinib, Pierre Fabre), en el tratamiento de pacientes adultos con CPNM avanzado con mutación BRAF V600E.
–Tecentriq (atezolizumab, Roche), en monoterapia para el tratamiento en primera línea de pacientes adultos con CPNM avanzado que no son candidatos a terapia basada en platino.
–Alecensa (alectinib, Roche), en monoterapia para el tratamiento adyuvante tras la resección completa del tumor de pacientes adultos con CPNM positivo para ALK, con alto riesgo de recidiva.
–Tagrisso (osimertinib, AstraZeneca), en monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con CPNM localmente avanzado, irresecable que presenta mutaciones activadoras del EGFR (deleción del exón 19 o sustitución del exón 21 (L858R)) y cuya enfermedad no ha progresado durante o después de quimiorradioterapia basada en platino.
–Jemperli (dostarlimab, GSK), en monoterapia para el tratamiento de pacientes adultas con cáncer de endometrio con deficiencia del sistema de reparación de apareamientos erróneos (dMMR)/ inestabilidad de microsatélites alta (MSI-H) en recaída o avanzado que han progresado durante o después de un tratamiento previo basado en platino.
–Imfinzi (durvalumab, AstraZeneca), en combinación con carboplatino y paclitaxel para el tratamiento de primera línea de adultos con cáncer de endometrio primario avanzado o recurrente que son candidatas a terapia sistémica, seguido de tratamiento de mantenimiento: en monoterapia en cáncer de endometrio con reparación de errores de emparejamiento deficiente (dMMR) o en combinación con Lynparza (olaparib) en cáncer de endometrio con reparación de errores de emparejamiento competente (pMMR).
–Truqap (capivasertib, AstraZeneca), en combinación con fulvestrant para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de mama localmente avanzado o metastásico con receptor de estrógeno (ER) positivo y HER2 negativo con una o más alteraciones PIK3CA/AKT1/PTEN tras recurrencia o progresión durante o después de un tratamiento endocrino.
–Opdivo (nivolumab, BMS), en combinación con cisplatino y gemcitabina para el tratamiento de primera línea en adultos con carcinoma urotelial irresecable o metastásico.
–Balversa (erdafitinib, Johnson & Johnson), en el tratamiento de pacientes adultos con carcinoma urotelial irresecable o metastásico portadores de alteraciones genéticas específicas FGFR3 que hayan recibido previamente al menos una línea de tratamiento con un inhibidor de PD-1 o PD-L1 en el contexto del tratamiento irresecable o metastásico.
–Tevimbra (tislelizumab, BeiGene), para el tratamiento en monoterapia de pacientes adultos con carcinoma de células escamosas de esófago (CCEE) irresecable, localmente avanzado o metastásico, tras quimioterapia previa basada en platino. También se elaboraron otros cuatro IPT para este medicamento en combinación con pemetrexed y quimioterapia basada en platino para el tratamiento de primera línea de CPNM no escamoso cuyo tumor exprese PD-L1 en ≥50 % de las células tumorales, sin mutaciones positivas de EGFR o de ALK; en combinación con carboplatino y paclitaxel o nab-paclitaxel para el tratamiento de primera línea de pacientes adultos con CPNM escamoso; así como en monoterapia está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con CPNM localmente avanzado o metastásico después de tratamiento previo basado en platino; en combinación con quimioterapia basada en platino, para el tratamiento de primera línea del carcinoma de células escamosas de esófago irresecable, localmente avanzado o metastásico en pacientes adultos cuyos tumores expresen PD-L1 con una puntuación de TAP≥5%; y, finalmente, en combinación con quimioterapia basada en platino y fluoropirimidina, para el tratamiento de primera línea del adenocarcinoma gástrico o de la unión gastroesofágica (UGE) HER-2 negativo localmente avanzado irresecable o metastásico en pacientes adultos cuyos tumores expresen PD-L1 con una puntuación de TAP≥5%.
–Tepkinly (epcoritamab, AbbVie), como monoterapia en linfoma folicular (LF) en caída o refractario después de dos o más líneas de tratamiento sistémico.
–Fruzaqla (fruquintinib, Takeda), indicado en monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer colorrectal metastásico, que han sido previamente tratados con los tratamientos estándar disponibles, incluyendo quimioterapia basada en fluoropirimidinas, oxaliplatino e irinotecán, inhibidores de VEGF e inhibidores de EGFR, y la enfermedad ha progresado o son intolerantes al tratamiento con trifluridina/tipiracilo o regorafenib.
–Retsevmo (selpercatinib, Lilly), en tumores sólidos avanzados con fusión del gen RET positiva, cuando las opciones de tratamiento no dirigidas al gen RET proporcionan un beneficio clínico limitado, o se hayan agotado.
–Elahere (mirvetuximab soravtansina, AbbVie), en monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de ovario epitelial seroso de alto grado, trompas de Falopio o peritoneal primario con positividad para el receptor de folato alfa (FRα) y resistente a platino que han recibido entre uno y tres esquemas de tratamiento sistémico previos.
–Vyloy (zolbetuximab, Astellas), en combinación con quimioterapia basada en fluoropirimidina y platino para el tratamiento de primera línea del adenocarcinoma gástrico o de la unión gastroesofágica (UGE) HER-2 negativo, localmente avanzado irresecable o metastásico, en adultos con tumores positivos para claudina 18.2.
–Welireg (belzutifán, MSD), en monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con carcinoma de células renales (CCR) de tipo claro avanzado que haya progresado tras dos o más líneas de terapia que incluyeran un inhibidor de PD-(L)1 y al menos dos terapias dirigidas al VEGF, y como monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con enfermedad de von Hippel-Lindau que requieran terapia para carcinoma de células renales (CCR) localizado, hemangioblastomas del sistema nervioso central (SNC) o tumores neuroendocrinos pancreáticos (pNET), y para quienes los procedimientos localizados no sean adecuados.
Hematología
–Aspaveli (pegcetacoplán, Swedish Orphan Biovitrum), en monoterapia en el tratamiento de pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que presenten anemia hemolítica.
–Fabhalta (iptacopán, Novartis), para el tratamiento en monoterapia de pacientes adultos con HPN que presentan anemia hemolítica.
–Altuvoct (efanesoctocog alfa, Swedish Orphan Biovitrum AB), en el tratamiento y profilaxis de las hemorragias en pacientes con hemofilia A.
–Reblozyl (luspatercept, BMS), en el tratamiento de la anemia dependiente de transfusiones debida a síndromes mielodisplásicos (SMD) de riesgo muy bajo, bajo e intermedio.
–Casgevy (exagamglogén autotemcel (exa-cel), Vertex), en el tratamiento de la beta talasemia dependiente de transfusiones (TDT) y para la enfermedad de células falciformes (ECF) grave.
–Adzynma (rADAMTS13, Takeda), en la terapia de reemplazo enzimático (TRE) indicada para tratar la deficiencia de ADAMTS13 en pacientes pediátricos y adultos con púrpura trombocitopénica trombótica congénita (PTTc).
–Alhemo (concizumab, Novo Nordisk), en profilaxis rutinaria de hemorragias en pacientes con hemofilia A (deficiencia congénita del factor VIII) con inhibidores del FVIII de 12 años de edad o mayores y hemofilia B (deficiencia congénita del factor IX) con inhibidores del FIX y de 12 años de edad o mayores.
–Hympavzi (marstacimab, Pfizer), para la profilaxis rutinaria de episodios hemorrágicos en pacientes de 12 años de edad o mayores y un peso de al menos 35 kg con: hemofilia A grave (deficiencia congénita del factor VIII, FVIII <1 %) sin inhibidores del factor VIII, o hemofilia B grave (deficiencia congénita del factor IX, FIX <1 %) sin inhibidores del factor IX.
Nefrología
–Kinpeygo (budesonida de liberación modificada, Stada), en pacientes adultos con nefropatía por inmunoglobulina A primaria.
–Filspari (esparsentán, Vifor), en pacientes adultos con nefropatía primaria por inmunoglobulina A con una proteinuria ≥1,0 g/día (o relación proteína/creatinina en orina ≥0,75 g/g).
Endocrinología
–Mounjaro (tirzepatida, Lilly), en diabetes mellitus tipo 2 (DM2).
Neumología
–Winrevair (sotatercept, MSD), en combinación con otros tratamientos para la hipertensión arterial pulmonar (HAP), para el tratamiento de la HAP en pacientes adultos en clase funcional (CF) II-III de la OMS, para mejorar la capacidad de realizar ejercicio.
Hepatología
–Livmarli (maralixibat, Mirum Pharmaceuticals), en el tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP) en pacientes a partir de tres meses de edad.
–Lyvdelzi (seladelpar, Gilead) en el tratamiento de la colangitis biliar primaria (CBP) en combinación con ácido ursodesoxicólico (AUDC) en adultos que no responden adecuadamente al AUDC solo o como monoterapia en pacientes que no toleran el AUDC.
Enfermedad inflamatoria intestinal
–Skyrizi (risankizumab, AbbVie), para el tratamiento de pacientes adultos con colitis ulcerosa activa de moderada a grave que han tenido una respuesta inadecuada, han perdido respuesta o han sido intolerantes al tratamiento convencional o a un fármaco biológico.
Enfermedades infecciosas
-Exblifep (cefepima/enmetazobactam, Advanz Pharma), en infecciones complicadas del tracto urinario, neumonía adquirida en el hospital y bacteriemias asociadas a estas infecciones.
Medicina del sueño
–Slenyto (melatonina, RAD Neurim Pharmaceuticals), en el tratamiento del insomnio en niños y adolescentes con trastorno del espectro autista y/o trastornos neurogenéticos con secreción diurna aberrante de melatonina y/o despertares nocturnos, en los que las medidas de higiene del sueño han sido insuficientes.
Urología
–Obgemsa (vibegrón, Pierre Fabre), para el síndrome de vejiga hiperactiva.
Reumatología
–Fasenra (benralizumab, Astrazeneca), como tratamiento adicional en pacientes adultos con granulomatosis eosinofílica con poliangeítis recurrente o refractaria.
–Kevzara (sarilumab, Sanofi), en el tratamiento de la polimialgia reumática (PMR) en pacientes adultos que han tenido una respuesta inadecuada a los corticosteroides o que experimentan una recaída durante la reducción gradual de los corticosteroides.
Ginecología
–Veoza (fezolinetant, Astellas), para el tratamiento de los síntomas vasomotores (SVM) de moderados a graves asociados a la menopausia.
Neurología y enfermedades neurodegenerativas
–Agamree (vamorolona, Santhera), para el que se han elaborado dos IPT para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) en pacientes a partir de cuatro años de edad.
–Qalsody (tofersén, Biogen), para el tratamiento de adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada a una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1).
Oftalmología
–Vabysmo (faricimab, Roche), en el tratamiento de pacientes adultos con alteraciones visuales debidas al edema macular secundario a la oclusión de la vena retiniana: oclusión de la rama venosa retiniana (ORVR) u oclusión de la vena central retiniana (OVCR).
Dermatología
–Anzupgo (delgocitinib, LEO Pharma), en el tratamiento del eccema crónico de manos (ECM) de moderado a grave en adultos para los que los corticoesteroides tópicos son inadecuados o inapropiados.
–Spevigo (espesolimab, Boehringer Ingelheim), para el tratamiento de mantenimiento de la psoriasis pustulosa generalizada (PPG) en pacientes adultos y adolescentes a partir de los 12 años de edad.
–Otezla (apremilast, Amgen), en psoriasis en placas de moderada a grave en niños y adolescentes a partir de seis años y un peso de al menos 20 kg que son candidatos a recibir tratamiento sistémico.
Otros
–Yorvipath (palopegteriparatida, Ascendis), en el tratamiento de adultos con hipoparatiroidismo crónico.
–Yselty (linzagolix colina, Theramex), en mujeres adultas en edad reproductiva para el tratamiento sintomático de la endometriosis en mujeres con antecedentes de tratamiento médico o quirúrgico previo de endometriosis.
–Wainzua (eplontersén, AstraZeneca), indicado para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria por transtiretina (ATTRh) en pacientes adultos con polineuropatía en estadio 1 o estadio 2.
