El estudio reveló que el medicamento basado en anticuerpos, briquilimab, no causó la toxicidad ni los efectos secundarios de la quimioterapia y la radioterapia. El briquilimab actúa sobre CD117, una proteína presente en las células madre sanguíneas que controla su crecimiento. El ensayo se realizó en la Facultad de Medicina de Stanford (California, EE. UU.) con tres niños con anemia de Fanconi, un trastorno genético poco común que puede causar cáncer. Cada niño recibió una sola infusión de briquilimab 12 días antes del trasplante de células madre. Los resultados mostraron que, después de 30 días, las células sanas del donante habían cubierto casi por completo la médula ósea de los niños.
El equipo está realizando ensayos clínicos de fase intermedia con más niños con anemia de Fanconi y planea probar el tratamiento en otras enfermedades genéticas que requieren trasplantes de médula ósea. Este enfoque no solo elimina la necesidad de radioterapia y quimioterapia, sino que también ofrece resultados superiores, afirmó la Dra. Agnieszka Czechowicz, coautora principal del estudio.
Khanh Minh
Fuente: https://www.sggp.org.vn/thuoc-thay-hoa-tri-va-xa-tri-post810910.html
